Edição de genes pode corrigir até 89% de defeitos genéticos

Os cientistas desenvolveram uma nova tecnologia de edição de genes capaz de corrigir até 89% dos defeitos genéticos – incluindo aqueles que causam doenças como a anemia falciforme. As informações são da CNN News.

A nova técnica é chamada "edição privilegiada" e foi desenvolvida por pesquisadores do Broad Institute of MIT e Harvard, que publicaram suas descobertas na revista Nature.

O novo método é baseado na já existente edição do gene CRISPR, mas é mais precisa e versátil.

Na abordagem tradicional CRISPR-Cas9, o Cas9, um tipo de proteína modificada, age como uma tesoura que pode cortar partes de filamentos de DNA. Ele pode direcionar genes em um local específico - por exemplo, para interromper uma mutação.

Cerca de dois terços das variantes genéticas humanas conhecidas associadas a doenças são mutações genéticas de ponto único; portanto, a edição de genes tem o potencial de corrigir ou reproduzir essas mutações.

A edição principal combina o método CRISPR-Cas9 com uma proteína diferente capaz de gerar um novo DNA. A ferramenta corta a fita do DNA e transfere uma sequência editada para o DNA alvo - permitindo que os pesquisadores insiram e excluam partes de células humanas.

A técnica permite que os cientistas pesquisem e substituam seções inteiras de filamentos de DNA, tudo sem quebras ou danos ao DNA doador. Com esse método, os pesquisadores dizem que esperam corrigir com precisão e eficiência até 89% das variações genéticas causadoras de doenças conhecidas.

"Com a edição nobre, agora podemos corrigir diretamente a mutação da anemia falciforme de volta à sequência normal e remover as quatro bases extras de DNA que causam a doença de Tay Sachs (DTS), sem cortar o DNA completamente ou precisar de modelos de DNA", disse David Liu, um dos os autores do estudo, em um comunicado de imprensa do Broad Institute.

"A versatilidade da edição principal tornou-se evidente à medida que desenvolvemos essa tecnologia", disse Andrew Anzalone, outro autor do estudo, no comunicado de imprensa. "O fato de podermos copiar diretamente novas informações genéticas para um único local foi uma revelação. Ficamos realmente empolgados".

A equipe de pesquisadores continuará trabalhando para aprimorar a técnica, tentando maximizar sua eficiência em vários tipos de células e explorando possíveis efeitos sobre elas. Eles também continuarão testando diferentes modelos de doenças para "fornecer um caminho potencial para aplicações terapêuticas humanas", de acordo com o comunicado à imprensa.

A edição de genes ainda é um campo de estudo relativamente jovem e em rápida expansão - o CRISPR-Cas9 é baseado em uma descoberta de uma década, mas só foi usada em humanos pela primeira vez em 2016. Então, em 2017, o Broad Institute desenvolveu uma novo técnica chamada edição de base, que pode fazer alterações em um site de DNA direcionado sem cortá-lo.

Pesquisadores do Broad Institute e de outros lugares esperam que o CRISPR possa um dia ter como alvo uma ampla gama de genes "ruins" - potencialmente ajudando os seres humanos a evitar obesidade, doença de Alzheimer, formas genéticas de surdez e muito mais.

No entanto, com o avanço da tecnologia, os especialistas não deixam de levantar questões éticas. Alguns temem que isso possa abrir a porta para a manipulação de embriões humanos por razões não terapêuticas, ou que possa criar mutações não intencionais e novas doenças.

No início deste ano, em março, um grupo de pesquisadores, incluindo o cientista que foi pioneiro e patenteou a tecnologia CRISPR, pediu uma moratória global na edição de linha germinativa humana - mudanças feitas no DNA herdado que podem ser transmitidas para a próxima geração.

Eles listaram preocupações éticas e apontaram para o cientista chinês He Jiankui, que afirmou ter feito edições genéticas ao criar dois bebês resistentes à Aids no ano passado. Seu trabalho, que poderia ter consequências imprevisíveis, foi condenado internacionalmente.